Cada 21 de junio se celebra el Día Internacional de la Lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), con el fin de concientizar sobre esta enfermedad, que es progresiva, incurable y que evoluciona hasta la parálisis completa. La esperanza de vida de las personas que la padecen se estima en tres años, con una supervivencia de más de cinco años sólo en el 20% de los pacientes y de más de diez en el 10%.

Hace dos años, esta enfermedad cobró relevancia después que Mark Zuckerberg, fundador de Facebook, se sumara al desafío viral conocido como Ice Bucket Challenge, que consistía en arrojarse agua fría en la cabeza y hacer un donativo a la asociación Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS).

¿Cuántas personas en Argentina sufren de ELA?

Si bien no hay cifras oficiales, se calcula que en Argentina hay entre 600 y 800 pacientes con ELA y se atienden 13 hombres por cada 10 mujeres, informó Alejandro Andersson, director del Instituto de Neurología Buenos Aires. “En Argentina se mantiene una prevalencia similar a la que hay a nivel mundial”, aseguró a Télam el neurólogo Gabriel Persi, para quien “la evolución mortal de la enfermedad hace que por año mueran 30.000 personas en el mundo”.

Andersson explicó que entre el 30% y 50% de los pacientes muere a raíz de fallas respiratorias, lo que ocurre entre los 3 y 5 años posteriores al diagnóstico, y sólo el 10% logra sobrevivir 10 años o más con la enfermedad.

“Cualquier persona puede padecer la enfermedad y en cualquier momento de su vida, pero hay una tendencia a que mayormente la sufran los hombres a partir de los 40 años”, agregó el neurocirujano del Centro Médico Deragopyan, Jaime Rimoldi.

Casos aleatorios

Entre un 90% y 95% de los casos el ELA ocurre aleatoriamente sin que exista ningún factor de riesgo asociado o una historia familiar de la enfermedad, y el restante entre 5% y 10% se explica por factores hereditarios, generalmente por un patrón que requiere que solamente uno de los padres lleve el gen responsable por la enfermedad, según los especialistas.

La causa de la enfermedad estaría en los neurotransmisores, que comunican a las neuronas entre sí; y se cree que el exceso de ácido glutámico, un importante neurotransmisor en el espacio extracelular, es la causa de esta enfermedad.

Síntomas y nuevos tratamientos: edaravone y riluzol

Los síntomas se relacionan con pérdida de fuerza en los músculos del cuerpo, dado que dejan de funcionar las neuronas motoras que son las que producen los movimientos. Esto afecta progresivamente la movilidad de las piernas, el habla, la deglución y la respiración, mientras que los primeros músculos afectados son los de las manos, pies y lengua.

“La Esclerosis Lateral Amiotrófica, es una enfermedad que no tiene cura ni se puede prevenir, pero existe una nueva droga disponible en Estados Unidos y Japón, que mejora los síntomas y los retrasa”, aseveró Rimoldi. Persi detalló que la nueva droga “el riluzol, prolonga un poco la vida pero no es un cambio significativo”, aunque reconoció que “genera esperanza porque hace 20 años que no había avances en el tratamiento de la enfermedad”. La droga aún no llegó a la Argentina, pero según Persi tiene “un costo relativamente caro”, ya que al precio que se consigue hoy en día en Estados Unidos, en Argentina costaría cerca de 140 mil pesos por año.

De momento, Radicava (edaravone) es un medicamento que según la Asociación ELA Argentina ya se consigue en el país. En los ensayos clínicos, algunas personas que recibieron Radicava mostraron un descenso significativamente menor de la función física en comparación con el placebo, según lo evaluado por la Escala de Evaluación Funcional de ALS (ALSFRS-R), un instrumento de calificación validado para monitorear la progresión de la discapacidad en pacientes con ELA.

No es una cura, pero representa un avance importante en ayudar a las personas a vivir con la enfermedad. Debido a que las personas con ELA experimentan tasas variables de progresión, morigerar la disminución de esa pérdida de función es importante. Dependiendo del nivel de función de una persona cuando comienzan el tratamiento, el impacto que Radicava demostró en los ensayos clínicos podría traducirse en potencialmente ayudar a las personas a preservar la función más tiempo.